Что такое генная терапия?

5 738 просмотров
Об авторе

Гены

В медицине наших дней слово «ген» мелькает во всевозможных контекстах и спряжениях. Есть генетика и геномика. Есть метагеномика, генетическая инженерия, прогнозирование генов и молекулярное генотипирование. Легко спутать различные ветви науки о ДНК, если сам ею не занимаешься, но вы наверняка слышали об одной подкатегории, которая частенько появлялась в СМИ в последние годы: генная терапия. Что такое генная терапия? Это медицинское использование генетического материала.

Чтобы понять, что все это значит и почему эта терапия настолько мощная, нужно начать с небольшого вступления в работу самих генов. Гены находятся в надежно защищенном геноме клетки, библиотеке чертежей, которые позволяют каждому живому существу развиваться и перестраивать себя должным образом. Чтобы реализовать на практике свой код, большинство генов должны быть «переведены» в белок — код ДНК определяет порядок аминокислот, которые должны быть добавлены к цепочке, которая впоследствии складывается в форму, заданную последовательностью. Именно через эту сложенную трехмерную структуру белок выполняет свою функцию в клетке.

Так что если вы хотите изменить происходящее в клетке, вы можете добиться этого путем изменения ДНК, которая кодирует форму белка, который выступает исполнителем. И если есть проблема дозировки, например, одна копия гена вместо двух, мы можем увеличить выход белка, поместив нашу собственную вторую копию. В любом случае мы меняем гены, доступные регулярному машинному аппарату клетки по производству белка, чтобы изменить поведение клеток.

Звучит просто. Но так ли просто это сделать? Конечно, нет.

Во-первых, очень сложно поместить новые или измененные гены в клетки, которые нужно исправить. Клетки специально развивались так, чтобы не дать этому случиться — ученым приходится взламывать вирусы, которые развивались, чтобы проникать в клетку, с этой целью. Но и они по-прежнему не идеальны; каждая отдельная клеточка вашего тела имеет собственную копию генома, полного и (в основном) идентичного остальным, и невозможно изменить каждую клетку вашего тела. Даже если мы успешно отредактируем миллионы копий вашего генома, останутся миллиарды нетронутых.

Таким образом, самые первые и по-прежнему важнейшие применения генной терапии включали пробирки — у пациента извлекали образец костного мозга, изменяли интересующий ген, а затем вводили исправленные клетки обратно носителю. Это, как правило, работало только если исправленные клетки жили дольше или пребывали в лучшем здравии, чем их природные аналоги, так что в конечном итоге вытесняли больные клетки и преобладали в популяции.

Только теперь стало возможно редактирование генов в теле живого пациента. Генная терапия наживую сейчас лучше всего справляется с проблемами, которые задевают конкретный тип клеток, ограниченное их число. Генетическая проблема, которую мы решаем, может оставаться в остальных нетронутых клетках, но если она не использует их для функционирования, то это не считается медицинской проблемой. В качестве примеров современных целевых клеток называются определенные типы клеток печени и кохлеарные волосковые клетки ушей млекопитающих.

В обоих случаях повторное лечение вирусом может «заразить» достаточно высокую долю специфической популяции клеток нашим терапевтическим геном, чтобы проявился необходимый эффект. Некоторые методы генной терапии просто помещают медицинский ген в ядро клетки-хозяина, где он будет находиться и делать белки, как и по естественным чертежам. Однако в долгосрочной перспективе это работает лишь с клетками, которые не делятся со временем, вроде нейронов. Если клетки делятся, как большинство клеток, наш ген может прилипнуть к геному клетки-носителя или отставать всякий раз, когда клетка воспроизводится.

Основная технология достижения такого рода сращивания называется CRISPR; аббревиатура означает короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами. Важно то, что если вставлять наш ген вместе с системой протеинов и РНК CRISPR, ген будет сращиваться с геномом где пожелаете. Клетки будут делиться и воспроизводить встроенный ген так, будто он был там все время.

Важно помнить, что исправляя генетическую проблему, мы ничего не меняем в наследуемости заболевания. Исправление глухоты путем редактирования ДНК в кохлеарных волосковых клетках, например, не уменьшает вероятность передачи заболевания потомству.

Что такое генная терапия?
Метки: , , .

Приложение
Hi-News.ru

Новости высоких технологий в приложении для iOS и Android.

10 комментариев

  1. Froren

    Новый троль на сайте с одинаковыми сообщениями...

  2. botancik

    то.е. если пройдешь курс и вылечишься то это совсем не значит что будущее потомство получит твой правильный ген.... так же могут развиться другие изменения как побочный эффект....
    если я правильно понял суть ..... (отправлено из Android приложения Hi-News.ru)

  3. Khius

    не стоит обращать внимание это у пиндосов критические дни (отправлено из приложения Hi-News.ru)

  4. makkar788

    Должны создать ген , и " вакцину " от мнимого вируса .
    Эта вакцина должна будет выполнять функцию стерилизации населения .
    Перенаселение в этом вся проблема , источник кризисов , бедности . Бессмысленных жизней.
    Через 50 лет , населения будет в 1,5 раза больше . Их не накормить , не обеспечить ни работой ( роботы заменят многие проф) , ни жильем .
    Хватит медицины , хватит искать геном продления жизней , для масс .
    Что вы скажите , это геноцид ? Аморально ?
    Нет страдания нищих детей , больных - аморально смотреть на это и бездействовать . (отправлено из iOS приложения Hi-News.ru)

Новый комментарий

Для отправки комментария вы должны авторизоваться или зарегистрироваться.