Изменение генома CRISPR

Знаменитый редактор генома CRISPR-Cas9 уже довольно хорошо зарекомендовал себя в качестве медицинского инструмента для лечения заболеваний. И мы неоднократно сообщали о них на страницах нашего портала, так что подписывайтесь на нас в Телеграм, чтобы ничего не пропустить. Однако спектр применения этого замечательного изобретения может оказаться куда шире. Например, не так давно группа ученых из Канады разработала новый способ доставки инструмента для редактирования ДНК напрямую в микроорганизмы. А это позволит эффективно воздействовать на конкретные штаммы бактерий (в том числе и на устойчивые к антибиотикам супербактерии), чего раньше добиться не удавалось.

Недостающий кусочек ДНК, длиной в 32 пары оснований, вырезанный в середине гена CCR5, может быть самой изученной мутацией в истории человечества. Самопроизвольное удаление, возникшее тысячи лет назад, поразительным образом связано с одним из самых страшных заболеваний человека: ВИЧ/СПИДом. Люди, унаследовавшие эту мутацию от обоих своих родителей, естественным образом обладают иммунитетом. Двух людей, которых удалось вылечить за все время, подвергли трансплантации костного мозга от людей с мутацией Δ32.

Новые заголовки на тему CRISPR появляются каждую неделю, рекламируя потенциал редактирования генов переделать известный нам мир — от создания более подходящих источников пищи до спасения коралловых рифов и улучшения методов лечения рака. Однако бывают и не очень приятные новости: к примеру, есть возможность непреднамеренно повредить ДНК во время редактирования или отредактировать нецелевые участки.

Достаточно спорное новое исследование предполагает, что может быть способ предотвратить синдром Ангельмана, генетическое расстройство, которое может вызывать приступы, затруднения в коммуникации и связано с заболеваниями аутистического спектра. Дело в том, что для того, чтобы проверить экспериментальное лечение на мышах, ученым пришлось вводить ферменты CRISPR, редактирующие ген, напрямую в мозг развивающегося плода. Генетически измененные плоды — это неизведанная этическая территория. Потенциально полезное экспериментальное лечение должно быть уравновешено беспокойством о благополучии пациента.