Инъекция CRISPR в мозг эмбриона может излечить генетическое расстройство

Илья Хель

Достаточно спорное новое исследование предполагает, что может быть способ предотвратить синдром Ангельмана, генетическое расстройство, которое может вызывать приступы, затруднения в коммуникации и связано с заболеваниями аутистического спектра. Дело в том, что для того, чтобы проверить экспериментальное лечение на мышах, ученым пришлось вводить ферменты CRISPR, редактирующие ген, напрямую в мозг развивающегося плода. Генетически измененные плоды — это неизведанная этическая территория. Потенциально полезное экспериментальное лечение должно быть уравновешено беспокойством о благополучии пациента.

Инъекция CRISPR в мозг эмбриона может излечить генетическое расстройство. Фото.

Как всегда, на мышах

Лечение, которое было представлено на научной конференции в феврале, но еще не попало в академические журналы, затрагивает конкретный ген UBE3A, который помогает разрушаться клеткам и перерабатывать белки.

Когда этот ген мутирует в развивающемся мозге, возникает синдром Ангельмана. Но исследования показывают, что его можно избежать, если гены включатся до рождения. В эксперименте с 10 эмбриональными мышами ученые применили CRISPR для реактивации гена и выяснили, что редактирование сработало на половине нейронов мозга каждой мыши к моменту, когда им исполнилось пять месяцев. Аналогичное влияние редактирование оказало и на выращенные нейроны человека.

«Чем раньше вы вернете гены и попытаетесь решить проблему, тем лучше будет терапевтический результат», говорит Марк Цилка из Университета Северной Каролины в Чапел-Хилл, руководитель исследования. «Есть большой интерес к тому, чтобы попытаться пробить этот барьер и получить возможность пренатального лечения».

Цилка рассказал Spectrum, что может попытаться провести эксперимент на людях в течение четырех лет, однако другие ученые менее обрадованы такой перспективой, поскольку она подразумевает, что придется взламывать гены младенцев, подобно тому, что сделал китайский ученый Хе Цзянькуй.

«Любые манипуляции с генами в головном мозге плода — это опасно, поэтому у меня имеются опасения», говорит онколог Антонио Бедалов из Центра исследований рака Фреда Хатчинсона.

А как вы думаете, имеем ли мы право редактировать гены младенцев? Расскажите в нашем чате в Телеграме.

Новости партнеров
Полиция Австралии провела масштабную операцию против мошенников, использующих криптоматы
Полиция Австралии провела масштабную операцию против мошенников, использующих криптоматы
В Apple Music появился плейлист с лучшими треками за 10 лет. Узнавай, какие песни слушал на iPhone чаще всего
В Apple Music появился плейлист с лучшими треками за 10 лет. Узнавай, какие песни слушал на iPhone чаще всего
10 хайповых гаджетов от 100 рублей, которые продают со скидками на AliExpress
10 хайповых гаджетов от 100 рублей, которые продают со скидками на AliExpress