Прорыв в генетике: ученые почти научились лечить синдром Дауна
Каждый год на свет появляются дети с лишней хромосомой — это особенность организма при синдроме Дауна. Вместо привычных двух копий 21-й хромосомы у них оказывается три, и это меняет всю картину развития. Болезнь давно изучена, но по-настоящему эффективного лечения до сих пор не существовало. И вот, впервые за десятилетия, японские исследователи подбираются к самой сути проблемы: им удалось полностью «отключить» лишнюю 47-ю хромосому.
Ученые из японского Университета Миэ нашли способ удалить лишнюю 21-ю хромосому, вызывающую синдром Дауна
Новый прорыв в редактировании генов
Ученые из Японии сделали то, что еще недавно казалось невозможным — они научились «выключать» лишнюю хромосому, из-за которой развивается синдром Дауна.
Исследователи из Университета Миэ применили технологию редактирования генов CRISPR/Cas9 и добились поразительного результата: им удалось удалить третью копию 21-й хромосомы в клетках, выращенных в лаборатории. Да, прямо как в фантастике — но это уже факт, описанный в серьезном научном журнале PNAS Nexus.
CRISPR — это как умные ножницы, которые находят нужный фрагмент ДНК и аккуратно его вырезают.
Ученые запрограммировали эту систему так, чтобы она искала и устраняла только лишнюю хромосому при синдроме Дауна. Никаких случайных порезов — только прицельная работа по проблемным клеткам. Когда лишняя хромосома исчезала, клетки буквально «приходили в себя» — их гены начинали работать как у здоровых.
Ученые запрограммировали систему так, чтобы она уничтожала только третью копию 21-й хромосомы
После редактирования ученые заметили интересные перемены. Гены, отвечающие за развитие нервной системы, активизировались, а те, что связаны с метаболизмом, наоборот, замедлились. В итоге клетки стали расти быстрее и делиться охотнее. Иными словами, организм получал шанс работать ближе к норме — без привычных осложнений, связанных с трисомией (причина развития синдрома Дауна).
Читайте также: Когда и как ученые впервые узнали, что у человека есть гены?
Лечение синдрома Дауна
Но все это происходило пока только в пробирке. Ученые пошли дальше и применили свою методику к настоящим клеткам кожи людей с синдромом Дауна. Результат их порадовал — в некоторых случаях CRISPR успешно удалил лишнюю хромосому и в этих клетках. Но есть нюанс: система может повлиять и на здоровые клетки, поэтому до реального лечения еще далеко.
Обязательно подпишитесь на наш Дзен-канал. Сделайте это прямо сейчас!
Сейчас японская команда пытается усовершенствовать метод так, чтобы CRISPR работал только по адресам с лишней хромосомой. И если у них получится, это будет настоящий прорыв в лечении синдрома Дауна. Пока что надежда на победу — в лаборатории, но путь к ней уже начался.
