Опасная бактерия помогла улучшить технологию редактирования генома

Технология точного редактирования генов позволяет исправлять генетические дефекты в организме и лечить неизлечимые заболевания. Методика CRISPR уже прошла лабораторные испытания по внедрению и удалению части генома в эмбрионах животных.

Несмотря на все преимущества технологии, генно-редактирующий комплекс из фермента Cas9 и молекул РНК, который направляет CRISPR к своей цели, слишком велик для транспортировки в большинство клеток человеческого организма. В генной инженерии для передачи генетического материала другой клетке используется аденоассоциированный вирус (AAV), но размеры гена, кодирующего белок Cas9, слишком большие для встраивания в геном вируса. Ученые из Института Макговерна по изучению мозга при Массачусетском технологическом институте и Гарвардского университета в Кембридже нашли решение этой проблемы благодаря болезнетворной бактерии.

Проанализировав гены, кодирующие более 600 ферментов Cas9 у сотен бактерий, исследователи остановились на белке от стафилококка золотистого (Staphylococcus aureus) – бактерия, которая вызывает кожную инфекцию и отравляет пищу. Ген Cas9 у этой бактерии оказался как минимум на 1000 «букв» ДНК меньше, чем тот, который чаще всего используется в исследованиях и легко умещается в геноме аденоассоциированного вируса.

Ученые вводили модифицированный вирус мышам в течение одной недели. Мишенью для Cas9 был обозначен ген PCSK9, связанный с высоким уровнем холестерина и болезнями сердца. Оказавшись в подопытном организме, Cas9 справился со своей задачей. Результаты исследования показали, что более 40 процентов клеток печени содержали модифицированный ген. У грызунов наблюдалось снижение уровня холестерина.

Исследование было опубликовано в журнале Nature.

От стандартных методик генного редактирования система CRISPR отличается тем, что она направлена на редактирование генов в нерепродуктивных клетках взрослого организма, а не эмбриона. Поэтому сделанные с помощью такой процедуры изменения не будут переданы всем последующим поколениям, а сама технология не сможет использоваться для создания так называемых дизайнерских детей. А это очень важно, учитывая беспокойство некоторых экспертов по поводу этических вопросов редактирования генома человека.

Новости партнеров
Что скрывают прямоугольные наушники Nothing Headphone (1), на которые вас будут разводить блогеры
Что скрывают прямоугольные наушники Nothing Headphone (1), на которые вас будут разводить блогеры
Apple начала тестировать складной iPhone перед выпуском в 2026 году
Apple начала тестировать складной iPhone перед выпуском в 2026 году
Глава SEC подтвердил, что регулятор поддерживает сферу токенизации реальных активов. Почему это важно?
Глава SEC подтвердил, что регулятор поддерживает сферу токенизации реальных активов. Почему это важно?