С помощью генной терапии впервые удалось предотвратить развитие слепоты

Как сообщает журнал Nature Communications, группа биологов из США впервые смогла вылечить полную врожденную слепоту у мышей. По заверениям издания, это удалось благодаря использованию редактора генома CRISPR/Cas9. С его помощью удалили дефектный ген, ответственный за развитие слепоты.

Еще из школьного курса биологии нам известно, что глаза некоторых млекопитающих содержат в своем составе палочки и колбочки. Колбочки позволяют различать цвета, а палочки ответственны за так называемое сумеречное зрение, то есть позволяют различать очертания и предметы при плохом освещении. Но есть у палочек и еще одна функция: они поддерживают и питают остальные клетки сетчатки, а их разрушение приводит к гибели всей сетчатки и потере зрения. Большинство генетических мутаций, связанных с потерей зрения, обычно поражает палочки, и человек обычно теряет сначала сумеречное зрение, а потом и способность видеть мир и при дневном цвете.

Как удалось выяснить специалистам, процессом роста палочек и колбочек управляет ген Nrl. Если этот ген удалить при формировании зародыша, то возникает сетчатка, колбочки в которой не умирают, несмотря на отсутствие палочек. На основании этого биологи создали ретровирус при помощи геномного редактора CRISPR/Cas9, заражавший и удалявший ген Nrl из ДНК палочек. В ходе серии экспериментов на трех группах мышей с различными ДНК-мутациями, удаление гена приводило к остановке разрушения сетчатки. В итоге грызуны потеряли способность видеть в темноте, но не потеряли зрение в дневное время суток.

Несмотря на перспективность подобной технологии, безопасность геномного редактора CRISPR/Cas9 для использования в медицинских целях еще не подтверждена, и его использование для редактирования ДНК до сих пор не одобрено и вызывает крайне жаркие дискуссии в научном сообществе.

Новости партнеров
Популярные альткоины дорожают на фоне стабильности Биткоина. Чего ждут эксперты от рынка криптовалют?
Популярные альткоины дорожают на фоне стабильности Биткоина. Чего ждут эксперты от рынка криптовалют?
Как добавить папку в док-панель на iPad с iPadOS 26
Как добавить папку в док-панель на iPad с iPadOS 26
Почему WhatsApp нагло копирует функции Telegram и делает это так поздно
Почему WhatsApp нагло копирует функции Telegram и делает это так поздно