Редактирование генов замедлило развитие бокового амиотрофического склероза у мышей

26 Декабря 2017, Сергей Грэй 11

Считающееся неизлечимым дегенеративное заболевание под названием боковой амиотрофический склероз (также известное как болезнь Шарко и болезнь Лу Герига) удалось замедлить путём редактирования генов у лабораторных мышей. Впервые у людей с этой болезнью, среди которых знаменитый учёный Стивен Хокинг, появилась крошечная, но всё-таки надежда на то, что однажды появится «волшебная таблетка», способная изменить их жизнь к лучшему. Ведь технология CRISPR/Cas9 с каждым годом открывает перед медициной всё новые и новые возможности, которые раньше казались чем-то из области научной фантастики.


Боковой амиотрофический склероз стал широко известен не только благодаря Хокингу, но и после знаменитой вирусной акции в поддержку осведомлённости об этом заболевании. Наверняка вы помните, как в 2014 году весь Интернет заполнили видеоролики Ice Bucket Challenge, в которых знаменитости вроде Вина Дизеля, Марка Цукерберга, Билла Гейтса и Барака Обамы опрокидывали на себя вёдра ледяной воды, бросая при этом вызов другим людям. Каждый участник при этом переводил в фонд исследования заболевания 10 долларов. В итоге акция помогла собрать более 40 миллионов долларов, что сделало возможными дальнейшие исследования данного заболевания.

Исследователи из Калифорнийского университета в Беркли опубликовали в журнале Science Advances результаты своих экспериментов над лабораторными мышами с мутантным человеческим геном SOD1, отвечающим примерно за 20% случаев наследственного бокового амиотрофического склероза. Отредактированные при помощи CRISPR/Cas9 гены доставлялись в двигательные нейроны спинного мозга мышей с помощью аденоассоциированных вирусов, практически полностью безопасных для людей. Белки сделали разрезы в нужных участках генома, после чего клетки встроили в эти промежутки новые, избавленные от мутаций гены.

Подвергшиеся генному редактированию лабораторные мыши проживали в среднем на один месяц дольше остальных, что является весьма неплохим результатом, учитывая, что обладательницы мутировавшего гена жили не дольше 4 месяцев. Признаки болезни БАС у этих мышей развивались заметно медленнее. Сами учёные признают, что это, конечно, не означает, что они нашли 100-процентное лекарство от заболевания. Однако методика генного редактирования впервые настолько приблизила их к победе над этой болезнью.

11 комментариев Оставить свой

  1. iDenis

    Весь мир рухнет если Хоукинг встанет со своей каталки.

    • Philosophical cat

      iDenis, Весь мир рухнет когда люди будут массово редактировать свои гены.

  2. odmin

    уже давно это заболевание лечим катушками мишина

    • jonk

      odmin, Так излечите скорее Хокинга этими своими покатушками на мишках!!

      • ancient

        jonk, Если это и можно вылечить то только на той стадии когда мышцы и нервы ещё не атрофировались, а у Хокинга эта болезнь уже много лет, так что вряд-ли его поставить на ноги можно.

    • 3604000

      odmin, Здравствуйте, ODMIN! Как можно узнать о лечении катушками мишина?
      или укажите контакты

  3. Philosophical cat

    Здорового Хокинга не будет такой харизмы как у парализованного.

  4. Voyagerinspace55

    Хокинг заслужил выздороветь.

  5. ovula

    Не доживёт Хокинг до того, как его смогут вылечить. Жаль

  6. akaSSkubba

    Хокинг умер 14 марта выдающейся был физике теоретик печальная болезнь заберает нам дорогих людей от БАС умер и мой дорогой друг в этом году, пусть земля им будет пухом

Новый комментарий

Для отправки комментария вы должны авторизоваться или зарегистрироваться.