Редактирование генов замедлило развитие бокового амиотрофического склероза у мышей

Сергей Грэй

Считающееся неизлечимым дегенеративное заболевание под названием боковой амиотрофический склероз (также известное как болезнь Шарко и болезнь Лу Герига) удалось замедлить путём редактирования генов у лабораторных мышей. Впервые у людей с этой болезнью, среди которых знаменитый учёный Стивен Хокинг, появилась крошечная, но всё-таки надежда на то, что однажды появится «волшебная таблетка», способная изменить их жизнь к лучшему. Ведь технология CRISPR/Cas9 с каждым годом открывает перед медициной всё новые и новые возможности, которые раньше казались чем-то из области научной фантастики.

Редактирование генов замедлило развитие бокового амиотрофического склероза у мышей. Фото.

Боковой амиотрофический склероз стал широко известен не только благодаря Хокингу, но и после знаменитой вирусной акции в поддержку осведомлённости об этом заболевании. Наверняка вы помните, как в 2014 году весь Интернет заполнили видеоролики Ice Bucket Challenge, в которых знаменитости вроде Вина Дизеля, Марка Цукерберга, Билла Гейтса и Барака Обамы опрокидывали на себя вёдра ледяной воды, бросая при этом вызов другим людям. Каждый участник при этом переводил в фонд исследования заболевания 10 долларов. В итоге акция помогла собрать более 40 миллионов долларов, что сделало возможными дальнейшие исследования данного заболевания.

Исследователи из Калифорнийского университета в Беркли опубликовали в журнале Science Advances результаты своих экспериментов над лабораторными мышами с мутантным человеческим геном SOD1, отвечающим примерно за 20% случаев наследственного бокового амиотрофического склероза. Отредактированные при помощи CRISPR/Cas9 гены доставлялись в двигательные нейроны спинного мозга мышей с помощью аденоассоциированных вирусов, практически полностью безопасных для людей. Белки сделали разрезы в нужных участках генома, после чего клетки встроили в эти промежутки новые, избавленные от мутаций гены.

Подвергшиеся генному редактированию лабораторные мыши проживали в среднем на один месяц дольше остальных, что является весьма неплохим результатом, учитывая, что обладательницы мутировавшего гена жили не дольше 4 месяцев. Признаки болезни БАС у этих мышей развивались заметно медленнее. Сами учёные признают, что это, конечно, не означает, что они нашли 100-процентное лекарство от заболевания. Однако методика генного редактирования впервые настолько приблизила их к победе над этой болезнью.

Новости партнеров
Аналитики верят в устойчивый рост Биткоина в июле и до конца 2025 года. Почему?
Аналитики верят в устойчивый рост Биткоина в июле и до конца 2025 года. Почему?
Samsung отказалась улучшать камеру своих смартфонов. Ничего хорошего не будет до 2028 года
Samsung отказалась улучшать камеру своих смартфонов. Ничего хорошего не будет до 2028 года
Умный лоток Amicura Cura 3 делает жизнь с кошкой комфортной, чистит сам себя и следит за здоровьем питомца
Умный лоток Amicura Cura 3 делает жизнь с кошкой комфортной, чистит сам себя и следит за здоровьем питомца